Nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm

Do tính hiếm gặp, phức tạp nên việc chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm vẫn đang là thách thức lớn đối với y học. Đặc biệt, chi phí điều trị bệnh hiếm rất cao, gánh nặng điều trị bệnh hiếm thường gấp 5 - 10 lần so với bệnh thông thường.

Người dân đăng ký khám, chữa bệnh tại Bệnh viện Nhi Trung ương. Ảnh: BVCC.

Đa số các bệnh nhân đều không có khả năng chi trả nếu không có sự hỗ trợ từ nhiều nguồn khác nhau, do hầu hết bệnh hiếm phải chăm sóc cả đời, trong khi chỉ có khoảng 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị.

Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc các bệnh hiếm này, trong đó có tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em. Đáng lưu ý, có khoảng 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận với liệu pháp điều trị.

Tại Mỹ, một nghiên cứu năm 2019 chỉ ra rằng, chi phí điều trị cho 15,5 triệu người mắc 379 loại bệnh hiếm, ghi nhận trên hệ thống thanh toán, là 997 tỷ USD. Trong đó, chi phí y tế gồm nằm viện 32%, thuốc điều trị 18%, còn lại là chi phí phi y tế (đi lại, ăn ở) và chi phí gián tiếp. Ngoài ra, việc không tiếp cận được liệu pháp điều trị bệnh hiếm làm tăng 21% chi phí bình quân/người bệnh/năm.

Còn tại Việt Nam, hiện chưa có nghiên cứu đánh giá gánh nặng chi phí của người bệnh mắc bệnh hiếm. Song, thực tế nhiều trường hợp điều trị tốn hàng tỷ đồng một tháng, thậm chí nhiều người bỏ cuộc vì không tiếp cận được thuốc.

Hiện, 92 quốc gia đã có chính sách thuốc hiếm. Trong đó, nhiều quốc gia như Hà Lan, Australia, Bỉ lập quỹ chi trả hoặc ban hành luật về bệnh hiếm. Một số quốc gia áp dụng chính sách đặc biệt trong định giá và chi trả thuốc từ chương trình y tế quốc gia hoặc bảo hiểm y tế.

Giải pháp tăng cường quản lý bệnh hiếm

Là bệnh viện chuyên khoa nhi tuyến cuối nên Bệnh viện Nhi Trung ương tiếp nhận khá nhiều bệnh nhân mắc bệnh hiếm, bệnh nặng. Đây cũng là nơi giúp các bệnh nhi và gia đình tìm ra bệnh và hiểu biết về tình trạng bệnh của trẻ, do bệnh hiếm khó phát hiện ở cơ sở y tế tuyến dưới.

PGS.TS Trần Minh Điển - Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết, bệnh nhi mắc bệnh hiếm được phát hiện tại Bệnh viện thường tập trung vào nhóm bệnh không lây nhiễm như: Nội tiết, chuyển hóa, gan, thận, thần kinh… Chính vì vậy, các thuốc điều trị bệnh hiếm ở Bệnh viện Nhi Trung ương cũng tập trung ở nhóm thuốc điều trị bệnh không lây nhiễm.

PGS.TS Trần Minh Điển cho biết, để người mắc bệnh hiếm được tiếp cận thuốc điều trị bệnh hiếm, chúng ta vẫn nên xem xét việc đưa một số thuốc hiếm vào Việt Nam và thực hiện xã hội hóa chi phí thuốc vì có những thuốc rất đắt, rất hiếm.

Trong bối cảnh này, Luật Bảo hiểm y tế sửa đổi vừa được Quốc hội thông qua, đã quy định một số trường hợp bệnh hiếm, bệnh hiểm nghèo… sẽ được chuyển thẳng đến các cơ sở khám chữa bệnh tuyến trên mà không cần phải qua nơi đăng ký khám, chữa bệnh ban đầu.

Bộ Y tế cũng vừa ban hành danh mục các bệnh hiếm, bệnh hiểm nghèo, bệnh cần phẫu thuật và sử dụng các kỹ thuật cao... Từ ngày 1/1/2025, những người được xác định mắc các bệnh lý này được chuyển thẳng đến các cơ sở khám, chữa bệnh tuyến trên mà không cần phải qua nơi đăng ký khám, chữa bệnh ban đầu, đồng thời được hưởng 100% quyền lợi mức hưởng bảo hiểm y tế theo quy định. Quy định mới này giúp người bệnh không phải làm các xét nghiệm, khám chẩn đoán ở tuyến dưới mà trực tiếp khám chữa bệnh ở tuyến trên luôn.

Song song đó, Việt Nam đã tham gia vào tuyên bố chung tại Hội nghị cấp cao APEC lần thứ 7 về sức khỏe và kinh tế, trong đó thành lập nhóm sáng kiến APEC về bệnh hiếm nhằm hỗ trợ giải quyết các thách thức, rào cản về chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm.

Bộ Y tế cũng đã triển khai một số chính sách và giải pháp nhằm tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam, như thành lập nhóm hỗ trợ bệnh hiếm từ năm 2014; tham gia các diễn đàn trao đổi về bệnh hiếm trong Mạng lưới các nền kinh tế châu Á - Thái Bình Dương (APEC) và Tổ chức Y tế thế giới…

Thứ trưởng Bộ Y tế Trần Văn Thuấn cho biết, để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội là hết sức cần thiết. Bởi, đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên. Do vậy, việc xây dựng một chính sách tốt cần một tầm nhìn xa và những bằng chứng khoa học.