6 triệu người Việt mắc bệnh hiếm

Ngày 29-2, tại toạ đàm khoa học "Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam", Bộ Y tế cho biết trên thế giới có khoảng 6.000 căn bệnh hiếm gây ảnh hưởng tới 300 triệu người. 

Tại Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm với hơn 6 triệu người mắc, trong đó tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi.

Lãnh đạo Bộ Y tế chủ trì toạ đàm về tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam

Chi phí điều trị bệnh hiếm rất cao

Theo PGS-TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam, hiện nay với sự phát triển của khoa học công nghệ và năng lực chuyên môn trong lĩnh vực y khoa, ngày càng nhiều bệnh hiếm được phát hiện và các giải pháp điều trị được phát minh, đem lại cuộc sống mới cho người bệnh.

Tuy nhiên, việc quản lý bệnh hiếm và giúp người bệnh tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiên tiến còn nhiều khó khăn, trong đó nhận thức của người dân về nguy cơ bệnh và bệnh còn hạn chế.

Chi phí điều trị bệnh hiếm thường rất cao, đa số bệnh nhân đều không có khả năng chi trả. Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc điều trị nhưng hiện chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do chưa được quỹ BHYT chi trả.

Vì vậy, theo Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam, việc nâng cao nhận thức cộng đồng về bệnh hiếm và giúp người bệnh được tiếp cận với các phương pháp chẩn đoán, điều trị tiên tiến rất cấp thiết.

Lãnh đạo Bộ Y tế cho rằng bệnh hiếm vẫn là thách thức lớn đối với y học. Ảnh: Trần Minh

Nhấn mạnh bệnh hiếm là thách thức đối với y học không chỉ tại Việt Nam mà còn trên toàn cầu, GS-TS Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế, cho biết cải thiện quản lý và điều trị bệnh hiếm là mục tiêu quan trọng nhằm đảm bảo công bằng trong chăm sóc sức khỏe toàn dân.

Việt Nam đã tham gia vào tuyên bố chung tại Hội nghị cấp cao APEC lần thứ 7 về sức khỏe và kinh tế, qua đó thành lập nhóm sáng kiến APEC về bệnh hiếm nhằm hỗ trợ giải quyết các thách thức, rào cản về chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm.

Lãnh đạo Bộ Y tế cho rằng cần đầu tư cho công tác dự phòng, phát hiện sớm các nguy cơ mắc bệnh hiếm đến đâu; người bệnh hiếm cần được tiếp cận giải pháp điều trị tiên tiến.

Theo các chuyên gia, vì hiếm gặp nên nhiều bệnh nhi mắc bệnh hiếm không được chẩn đoán trong một thời gian dài, trung bình mỗi trẻ phải mất từ 5-7 năm để được chẩn đoán chính xác tình trạng bệnh.

Sự chậm trễ trong chẩn đoán dẫn đến xử trí bệnh không đúng, làm cho bệnh tiến triển nặng, gây suy kiệt về thể chất, tinh thần và tài chính của bệnh nhi cùng gia đình. Trong khi đó, hiện mới chỉ có khoảng 5 -10% số bệnh hiếm có thuốc điều trị đặc hiệu.

Thuốc Zolgensma cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm thông qua một chương trình hỗ trợ miễn phí

PGS-TS Trần Minh Điển, Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết tại bệnh viện đang quản lý và điều trị hàng trăm bệnh nhi mắc bệnh hiếm. Có những trường hợp mắc bệnh hiếm như teo cơ tuỷ đã được chữa trị và mang lại chất lượng cuộc sống tốt nhờ liều thuốc có chi phí lên tới 50 tỉ đồng, dùng một lần trong đời.

Hình thức nhận thuốc là bệnh viện gửi hồ sơ người bệnh tới Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị của một tập đoàn dược phẩm trên thế giới, sau đó được bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới.