Sớm xây dựng các chính sách hỗ trợ người điều trị bệnh hiếm

Các bác sĩ phẫu thuật điều trị cho bệnh nhi mắc bệnh hiếm. Ảnh: BV Sản Nhi tỉnh Phú Thọ.

Phần lớn bệnh hiếm có nguyên nhân di truyền, khoảng 70% khởi phát ở trẻ em, nhiều bệnh diễn biến mạn tính, phức tạp, đòi hỏi điều trị và chăm sóc suốt đời.

Vừa qua, tại giải chạy “Run for Rare Kids” được phát động tại Công viên Thống Nhất (Hà Nội), kêu gọi cộng đồng chung tay hỗ trợ trẻ em mắc bệnh hiếm, TS.BS Nguyễn Trọng Khoa - Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám chữa bệnh (Bộ Y tế) nhấn mạnh, gánh nặng của bệnh hiếm và kêu gọi cộng đồng chung tay hỗ trợ trẻ em đang điều trị.

Theo ông, quá trình chẩn đoán trung bình kéo dài tới 7 năm. Việc phát hiện muộn hoặc chưa tiếp cận được phương pháp điều trị phù hợp khiến nhiều trẻ đối mặt nguy cơ biến chứng nặng, thậm chí tử vong. Nhiều em phải điều trị từ khi mới chào đời, gắn bó dài ngày với bệnh viện và thuốc đặc trị đắt đỏ, trong khi không phải loại thuốc nào cũng được bảo hiểm chi trả, khiến không ít gia đình rơi vào cảnh kiệt quệ. “Do số ca bệnh ít, việc chẩn đoán thường muộn, thuốc điều trị hạn chế và chi phí cao nên người bệnh, đặc biệt là trẻ em, gặp nhiều rào cản trong tiếp cận điều trị” - ông Nguyễn Trọng Khoa cho biết.

Cũng theo đại diện Cục Quản lý Khám, chữa bệnh, cho biết dù chưa thể xóa bỏ bệnh hiếm trong thời gian ngắn, sự đồng hành của xã hội sẽ giúp hành trình điều trị của trẻ bớt cô đơn, tăng cơ hội tiếp cận thuốc.

Ông Trần Văn Thuấn - Thứ trưởng Bộ Y tế nhấn mạnh, những con số về bệnh hiếm đặt ra cho chúng ta một yêu cầu cấp thiết. Đó là: bệnh hiếm không còn là câu chuyện riêng lẻ của từng chuyên khoa, mà phải được nhìn nhận như một ưu tiên trong hoạch định chính sách y tế quốc gia.

Theo Thứ trưởng, năm nay cộng đồng quốc tế lựa chọn thông điệp “Nhiều hơn những gì bạn có thể hình dung” để nhắc nhở chúng ta rằng, những tác động của bệnh hiếm không hề nhỏ bé. Quy mô ảnh hưởng lớn hơn chúng ta tưởng, gánh nặng lớn hơn xã hội hình dung, và trách nhiệm của hệ thống y tế cũng tỷ lệ thuận với mức độ thách thức đó.

Thứ trưởng Trần Văn Thuấn chỉ rõ 3 trụ cột quan trọng để quản lý bệnh hiếm, gồm: hoàn thiện danh mục bệnh hiếm quốc gia trên cơ sở tham chiếu kinh nghiệm quốc tế, nhưng phải phù hợp với đặc thù dịch tễ, nguồn lực và hệ thống y tế Việt Nam; thiết kế cơ chế tài chính bền vững cho thuốc hiếm; phát triển mạng lưới chuyên môn về bệnh hiếm.

Mới đây, tại hội thảo chuyên đề về định hướng giải pháp tài chính cho thuốc hiếm tại Việt Nam do Bộ Y tế tổ chức, đại diện Trường Y - Dược Phenikaa (Đại học Phenikaa) cho hay, bệnh hiếm trong nhóm bệnh chi phí điều trị lớn, có thuốc lên đến 2,1 triệu USD/bệnh nhân.

Thời gian qua, Bộ Y tế đã từng bước hoàn thiện nền tảng pháp lý và tổ chức cho công tác quản lý bệnh hiếm. Luật Dược năm 2016 và các văn bản hướng dẫn đã tạo hành lang và xây dựng danh mục thuốc hiếm. Thông tư 01 năm 2025 hướng dẫn Luật Bảo hiểm y tế đã quy định người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm không phải thực hiện thủ tục chuyển cơ sở khám chữa bệnh.

Cùng với đó, năm 2025, Bộ Y tế đã ban hành Kế hoạch hành động quốc gia và thành lập Ban chỉ đạo Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam. Nhiều hoạt động thiết thực đã được triển khai nhằm đánh giá thực trạng, nâng cao năng lực chẩn đoán, điều trị và từng bước xây dựng các chính sách hỗ trợ người bệnh mắc bệnh hiếm tại Việt Nam. Công tác quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam đang đứng trước nhiều cơ hội lớn nhờ sự quan tâm, chỉ đạo sát sao của Bộ Y tế.

Đức Trân

Nguồn: daidoanket.vn

Bài viết gốc: Xem tại đây